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美國首例基因療法Kymriah通過FDA核准

美國FDA於今(2017)年8月30日,核准了首例基因治療產品Kymriah的上市申請。Kymriah為基因修飾的自體T細胞免疫治療藥物(genetically-modified autologous T-cell immunotherapy),其係使用病患自身T細胞經過基因修飾後進行治療,可用於治療兒童及青少年之急性淋巴細胞白血病(acute lymphoblastic leukemia, ALL)。治療的流程係先將病患的T細胞採集分離後送至特定製造中心並進行基因修飾,將表現嵌合型抗原受體(chimeric antigen receptor, CAR)蛋白的基因轉殖進入病患的T細胞內使之成為CAR-T細胞。CAR蛋白可以導引T細胞發現並殺死具有特定CD-19抗原表現的淋巴細胞。CAR-T細胞在完成基因修飾後,便會回輸至病患體內進而殺死癌化的淋巴細胞。急性淋巴細胞白血病為美國最常見的兒童癌症,由於其病程發展極為快速故治療難度高,根據美國癌症協會預估,每年新增約3,100名20歲以下的急性白血病病患。急性白血病可分為T型淋巴細胞突變或B型淋巴細胞突變,其中又以B型淋巴細胞突變較為常見。Kymriah被批准用於患有B型淋巴細胞突變所導致的急性淋巴細胞白血病之兒童/青少年病患,可用於在初始治療無效或復發的癌症病患,估計占整體病患的15~20%。在臨床試驗中Kymriah已顯示其對於疾病的緩解以及整體存活均皆有顯著效果,多組臨床實驗共計63名急性淋巴癌病患,經由Kymriah治療的三個月內的整體緩解率為83%。
接收Kymriah基因療法需注意的嚴重副作用為:細胞激素釋放症候群(cytokine release syndrome, CRS)。CRS係由於CAR T-cell的高度活化以及增生而引起,包含發燒、類流感症狀以及神經相關的副作用,CRS與神經相關的副作用皆有可能造成危急病患生命的嚴重影響。大多數副作用會在接受治療後22天內出現,但由於CD19抗原也存在於正常的B型淋巴細胞上,故病患在接受治療一段後時間後仍需注意感染的風險。FDA也同步核准Actemra藥物可用於治療病患因注射CAR-T細胞所引起的嚴重CRS症狀。在臨床實驗中,近7成病患在使用Actemra後兩周內便可完全緩解CRS。儘管Kymriah基因療法的出現為病患提供了一個新的治療機會,但由於可能伴隨著出現嚴重的副作用,美國FDA要求使用Kymriah基因療法的醫療院需經過特殊認證、醫師以及管理人員都需要通過特別的培訓課程。

更新日期 : 2017/10/18