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白血病治療藥物在臨床試驗中顯示有助於減緩失智症發展

美國喬治城大學(Georgetown University)醫學中心的研究人員在今年10月17日於芝加哥所舉辦的神經科學年會(Neuroscience 2015)上發表了最新研究結果。研究團隊發現一種已由美國FDA批准的用於治療白血病的藥物(nilotinib),竟然能夠改善帕金森氏症病患以及其他失智症病患的認知能力、身體活動能力與其他功能。除此之外,nilotinib還會導致與疾病進展相關的毒性蛋白產生顯著的改變。

在為期6個月的研究中,研究人員對12名慢性骨髓性白血病(chronic myelogenous leukemia, CML)的病患進行了藥物劑量遞增研究,研究結果顯示nilotinib對所有完成臨床研究的病患均有益處,其中更有10名病患顯示出有意義的臨床改善現象。病患的腦脊液中與帕金森氏症有關的生物標記也出現一些好的變化,研究人員認為這表示病患腦部的毒性蛋白得到了清除。此初步臨床研究的最主要目的為檢測藥物使用的安全性,使用的藥物濃度遠低其於癌症治療之用,病人沒有出現嚴重的副作用反應。然而,藥物對於病患的許多症狀的改善則是非常顯著的,研究人員表示有位坐輪椅的病患因此可以再次行走,而另外有三位失去說話能力的病患也因此能再次與人交談。

研究人員解釋其可能的治療機制:nilotinib可以促使癌細胞進行自噬作用(autophagy),進而導致癌細胞死亡。在此次實驗中,研究人員採用每天低劑量的藥物治療策略,如此一來便可以使腦內細胞每天進行4~8小時的細胞自噬反應,幫助細胞清除腦部毒性蛋白,但卻不至於引起細胞死亡。這項研究對於罹患帕金森氏症以及其他神經退化性疾病的病患來說,無疑是一個嶄新的希望。研究人員將於2016年開始進行更大型的臨床試驗。

更新日期 : 2015/12/17