跳到主要內容
訪客人次:794352
:::
訪客人次:794352
:::
:::

美國FDA通過Luxturna基因療法用於治療遺傳性眼盲

美國FDA於2017年10月通過由Spark Therapeutics所開發的Luxturna基因療法上市,這是第一個針對人類基因突變所開發的治療藥物,為針對因基因突變所導致的遺傳性失明進行治療。RPE65 基因所表現的蛋白質為視網膜維生素A循環的一部份,其為催化全反式視黃基酯轉化為11-順視黃醇的水解酶,當該基因產生突變會使視網膜缺乏視覺產生所需成分,故該疾病為遺傳性視網膜營養不良(inherited retinal dystrophies)的一種,患者在嬰幼兒時期就會出現明顯的視力受損甚至全盲。
相較於先前FDA所核准的Kymriah係將患者的T細胞進行病毒基因轉錄使其表現特定蛋白CAR (chimeric antigen receptor)後回輸病患體內,Luxturna被認為是真正的基因療法,因為治療方式為將載有RPE65基因序列的腺病毒載體直接注射進入患者視網膜中並改善患者的視力。在其第三期臨床實驗中,31名病患分為21名受試者以及10名對照組,其中20名受試者視覺能力相較於對照組顯著改善,另外最重要的是治療沒有出現明顯的副作用。該療法和Kymriah同樣具有基因療法的特性為一次性治療,病患僅需接受一次治療後即可。
依據MIT Technology Review,2012年接受Luxturna治療的患者,至今其視覺能力仍明顯改善,由治療前僅能看到顏色以及物品外框到現在可以看見物品的紋理。除了改善患者的視覺能力外也顯著改善了其生活品質。在價格方面,預計單眼的治療價格約為40萬美元,兩眼治療的花費可能高達100萬美元。Spark Therapeutics預估全球約有6,000名患者可接受治療。儘管此產品開發周期長達10年,但Spark Therapeutics後續所開發的產品仍備受期待,其治療脈絡膜缺失症(Choroideremia)之產品SPK-7001目前進度為Phase I/II,其治療血友病的基因療法目前進度也在Phase I/II階段,B型血友病之基因療法SPK-9001係與大廠輝瑞共同開發,A型血友病基因療法SPK-8011則為自主開發,預計Luxturna的上市將會有效加速後續產品線的開發時程。
隨著基因科技快速進步後已在醫療領域達產業化的階段,各大藥廠目前也正積極布局參與此次重大醫療領域變革,在大廠參與下預計基因科技時代的來臨勢不可擋,基因療法在未來20~30年的醫學治療領域將明顯佔有一席之地。

更新日期 : 2017/10/31