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科研新知:治療肌萎縮性側索硬化症的分子鑑定

      肌萎縮性側索硬化症是一種罕見的神經系統疾病,印度理工學院海德拉巴分校(IITH)的研究人員已經鑑定出一種有助於治療肌萎縮性側索硬化症(ALS)的藥物分子。因為這種疾病是一種使人神經衰弱的退化性疾​​病,尚未有效藥物可以醫治,因此被稱為「AIM4」的分子讓人期待。治療選擇僅限於可用於治療該病的兩種藥物。

 

  這種疾病也通稱為「盧賈里格症」。在印度,這種疾病的發生率不到10萬。該疾病嚴重影響肌肉的反射隨意運動,並會造成癱瘓和死亡。它發生的原因可能是像吸菸或是暴露在毒素、金屬或農藥等因素引發個別基因的變異。全世界都在研發更有效的藥物不僅是要控制症狀,而且要阻止這種疾病的發生。印度理工學院海德拉巴分校由生物技術系的Basant Kumar Patel、Sandeep Singh和Rajakumara Eerappa領導和化學系的Ganesan Prabushankar等七個研究學者的團隊,他們表示先要研究鑑定肌萎縮性側索硬化症的起因。他們也將他們的發現發表在《國際生物高分子雜誌》上。

 

  結果是振奮人心的,根據Basant Kumar Patel所言:「 肌萎縮性側索硬化症的原因之一是負責編碼關鍵蛋白TDP-43的基因發生變異。基因變異改變了蛋白質,所以導致液-液相分離。這種相分離反過來使得蛋白質在神經細胞上沉澱,導致神經退化。」 美國和英國在2014年流行的「冰桶挑戰」活動引發人們對這種疾病的注意。儘管印度人罹患這種疾病的時間似乎比西方人更早,而且呈現出的症狀和疾病發展的時間更長,但印度對這疾病卻是未知。 2016年,Patel和Prabushankar發現了一個叫做「AIM4」的小分子,這個分子在TDP-43對肌萎縮性側索硬化症疾病系統模式異常凝聚力實驗中看起來更優於世界其他正在研究的分子。

 

  基於這樣的認知,印度理工學院海德拉巴分校的科學家就開始分析該分子並研究這個分子對TDP-43的作用,預測如何能抑制蛋白質在神經細胞中的沉積,發現令人振奮的結果。研究小組還透過計算研究發現,AIM4在該蛋白質上有特定的接合點,接合能量計算顯示,AIM4與突變蛋白之間的接合是十分有利的,這可能製造治療肌萎縮性側索硬化症的潛在藥物。 Patel說:「因為當前對這個疾病是幾乎無所選擇,所以這項研究在神經退化性的肌萎縮性側索硬化症治療領域是很重要的一步。」然而,研究人員認為這需要再進一步來開發肌萎縮性側索硬化症和其他神經退化性疾​​病的用藥。

 

新聞來源:《Business Line》,2020年2月6日。

更新日期 : 2020/07/02